17 Лукина, Е.А. Пономарев, Р.В. Салогуб, Г.Н. Безруких, В.А. Сайфуллина, Е.В. Давыдкин, И.Л. Волкова, С.А. Шелехова, Т.В. Косинова, М.В. Васильев, Е.В. Кириллова, Е.Г. Данилова, О.Е. Хайретдинов, Р.К. Маркова, О.А. Зуев, Е.В. Борозинец, А.Ю. 2025 2025-04-30 10.26442/00403660.2025.02.203194 Цель. Сбор и анализ результатов долгосрочной заместительной ферментной терапии препаратом Глуразим® у пациентов с болезнью Гоше (БГ) I типа в реальной клинической практике.Материалы и методы. В исследование включен 31 пациент с БГ I типа (21 с интактной селезенкой и 10 после спленэктомии) старше 18 лет. Эффективность оценивали по динамике концентрации гемоглобина (первичной конечной точке), изменению количества тром-боцитов, объема селезенки, печени, распространенности инфильтрации костного мозга и числу пациентов с асептическими некрозами головок бедренных костей по данным магнитно-резонансной томографии (вторичным конечным точкам). Безопасность оценивали по частоте развития нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений, связанных с применением препарата, а также по частоте образования связывающих и нейтрализующих антител к имиглюцеразе (иммуноглобулинов G, E). Средняя продолжительность периода наблюдения составила 54 нед.Результаты. В ходе исследования не выявлено статистически значимого изменения концентрации гемоглобина, количества тромбоцитов, объемов селезенки и печени. Отмечена тенденция к увеличению количества тромбоцитов в общей группе (p=0,1) и группе пациентов после спленэктомии (p=0,08). Распространенность специфической инфильтрации костного мозга и число пациентов с асептическими некрозами головок бедренных костей оставались без изменений. В ходе анализа безопасности зарегистрирована одна нежелательная реакция в виде повышения уровня аланинаминотрансферазы легкой степени, которая разрешилась самостоятельно к концу исследова-ния. Анализ иммуногенности показал исходное наличие антилекарственных антител (АЛА) у 5 (16,7%) из 30 обследованных пациентов. В конце исследования АЛА обнаружены только у 3 (10%) человек. Выявленные АЛА регистрировались в невысоком титре, не имели нейтрализующей активности и не влияли на эффективность проводимого лечения.Заключение. Установлено, что долгосрочная терапия биоаналогом имиглюцеразы сопровождалась стабильным течением БГ без прогрес-сирования, характеризовалась хорошим профилем безопасности и низкой иммуногенностью. https://repo.bashgmu.ru/publication/4879 https://repo.bashgmu.ru/files/5055