%0 Article
%A , 
%A , 
%A , 
%A , 
%A , 
%A , 
%A , 
%A , 
%A , 
%A , 
%A , 
%A , 
%A , 
%A , 
%A , 
%A , 
%A Лукина, Е.А., 
%A Пономарев, Р.В., 
%A Салогуб, Г.Н., 
%A Безруких, В.А., 
%A Сайфуллина, Е.В., 
%A Давыдкин, И.Л., 
%A Волкова, С.А., 
%A Шелехова, Т.В., 
%A Косинова, М.В., 
%A Васильев, Е.В., 
%A Кириллова, Е.Г., 
%A Данилова, О.Е., 
%A Хайретдинов, Р.К., 
%A Маркова, О.А., 
%A Зуев, Е.В., 
%A Борозинец, А.Ю., 
%T Результаты проспективного наблюдательного исследования биоаналога имиглюцеразы у взрослых пациентов с болезнью Гоше I типа
%D 2025
%R 10.26442/00403660.2025.02.203194
%X Цель. Сбор и анализ результатов долгосрочной заместительной ферментной терапии препаратом Глуразим® у пациентов с болезнью Гоше (БГ) I типа в реальной клинической практике.Материалы и методы. В исследование включен 31 пациент с БГ I типа (21 с интактной селезенкой и 10 после спленэктомии) старше 18 лет. Эффективность оценивали по динамике концентрации гемоглобина (первичной конечной точке), изменению количества тром-боцитов, объема селезенки, печени, распространенности инфильтрации костного мозга и числу пациентов с асептическими некрозами головок бедренных костей по данным магнитно-резонансной томографии (вторичным конечным точкам). Безопасность оценивали по частоте развития нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений, связанных с применением препарата, а также по частоте образования связывающих и нейтрализующих антител к имиглюцеразе (иммуноглобулинов G, E). Средняя продолжительность периода наблюдения составила 54 нед.Результаты. В ходе исследования не выявлено статистически значимого изменения концентрации гемоглобина, количества тромбоцитов, объемов селезенки и печени. Отмечена тенденция к увеличению количества тромбоцитов в общей группе (p=0,1) и группе пациентов после спленэктомии (p=0,08). Распространенность специфической инфильтрации костного мозга и число пациентов с асептическими некрозами головок бедренных костей оставались без изменений. В ходе анализа безопасности зарегистрирована одна нежелательная реакция в виде повышения уровня аланинаминотрансферазы легкой степени, которая разрешилась самостоятельно к концу исследова-ния. Анализ иммуногенности показал исходное наличие антилекарственных антител (АЛА) у 5 (16,7%) из 30 обследованных пациентов. В конце исследования АЛА обнаружены только у 3 (10%) человек. Выявленные АЛА регистрировались в невысоком титре, не имели нейтрализующей активности и не влияли на эффективность проводимого лечения.Заключение. Установлено, что долгосрочная терапия биоаналогом имиглюцеразы сопровождалась стабильным течением БГ без прогрес-сирования, характеризовалась хорошим профилем безопасности и низкой иммуногенностью.
%U https://repo.bashgmu.ru/publication/4879