PT - JOURNAL ARTICLE
AU - , 
AU - , 
AU - Кудлай, Д.А., 
AU - Бакиров, Б.А., 
AU - Павлов, В.Н., 
TI - Современные и разрабатываемые биотехнологические препараты для лечения патологии системы комплемента при пароксизмальной ночной гемоглобинурии
DP - 2021-01-13
4100 - 10.24287/1726-1708-2020-19-3-164-172
SO - https://repo.bashgmu.ru/publication/1186
AB - Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) – это редкое приобретенное клональное
заболевание крови, развивающееся в результате соматической мутации гена фосфатидилинозитол
гликана класса А (PIG-A) в стволовых кроветворных клетках и проявляющееся гемолитической
анемией, костномозговой недостаточностью, тромбозами, нарушением функции почек и другими
тяжелыми клиническими синдромами. Лечение ПНГ является сложной клинической задачей,
требующей комплексного подхода. В последнее десятилетие таргетная терапия с применением
ингибитора терминального этапа активации комплемента антитела экулизумаб играет ключевую
роль в лечении ПНГ. Экулизумаб является первым гуманизированным моноклональным
анти-С5-антителом, подтвердившим эффективное ингибирование системы комплемента и одобренным
во многих странах в качестве стандарта лечения ПНГ. С 2019 г. в Российской Федерации широко
используется для лечения ПНГ первый биоаналог экулизумаба (Элизария), подтвердивший в ходе
клинических исследований аналогичные оригинальному препарату эффективность и безопасность.
В настоящее время продолжаются разработки новых препаратов ингибиторов комплемента,
которые подразделяются по механизму действия на ингибиторы C5-компонента комплемента
(терминальная часть) и ингибиторы ранних фаз каскада комплемента (проксимальная часть).
К новым препаратам относятся моноклональные антитела, малые молекулы, небольшие пептидные
ингибиторы и малые интерферирующие РНК, а также рекомбинантные белки, полученные на
основе эндогенных регуляторов активации комплемента.