Дата публикации: 2020

DOI: 10.24287/1726-1708-2020-19-2-193-199

Основной функцией системы комплемента является гуморальная защита организма от действия чужеродных микроорганизмов. Она участвует в реализации иммунного ответа и является важным компонентом врожденного иммунитета, обеспечивающего быструю неспецифическую иммунологическую защиту организма. Врожденные или приобретенные недостатки системы комплемента, сопровождающиеся избыточной активацией или другими нарушениями ее активности, имеют широкий спектр клинических проявлений. Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) является редким приобретенным клональным заболеванием крови, клинически проявляющимся анемией, тромбозами, болями в груди и животе, хронической болезнью почек и недостаточностью костного мозга. Комплемент-опосредованный гемолиз вследствие отсутствия связанных с мембраной белков ингибиторов мембранного комплемента CD55 и CD59 является центральным механизмом, лежащим в основе заболевания и летальности, связанной с ПНГ. Тяжесть клинических симптомов определяет лечение, которое включает аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток и патогенетическую терапию посредством ингибирования системы комплемента. Гуманизированное моноклональное анти-С5-антитело экулизумаб стало первым ингибитором комплемента, показавшего эффективность при любой опосредованной им гемолитической анемии, и сегодня является стандартом терапии для пациентов с ПНГ. Активное развитие биотехнологических методов получения новых лекарственных препаратов в России позволило начать разработку и создать первый в мире биоаналогичный препарат экулизумаба.

Издатель: Фонд поддержки и развития в области детской гематологии, онкологии и иммунологии "Врачи, инновации, наука - детям" (Москва)

Тип: Article

Publication date: 2020

DOI: 10.24287/1726-1708-2020-19-2-193-199

The main function of the complement system is to provide humoral defence against foreign pathogens. It contributes to immune response and is a crucial component of innate immunity that provides immediate non-specific immune defence. Inherited or acquired deficiencies of the complement system associated with excessive activation or other impairments of complement activity have varied clinical manifestations. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare acquired clonal blood disorder that clinically manifests with anemia, thrombosis, chest and abdominal pain, chronic kidney disease and bone marrow failure. The complement-mediated hemolysis due to the lack of membrane-bound complement-regulatory proteins CD55 and CD59 is a central underlying mechanism of the disease and mortality associated with PNH. The severity of clinical symptoms determines the type of treatment which may include allogeneic hematopoietic stem cell transplantation and pathogenetic treatment through the inhibition of the complement system. Eculizumab, a humanized monoclonal anti-C5 antibody, has become the first complement inhibitor to show effectiveness in treating any of complement-mediated hemolytic anemias and now serves as a standard of treatment for patients with PNH. Brisk development of biotechnological methods for the production of new drugs in Russia has enabled the initiation of drug discovery efforts and the creation of the world's first biosimilar of Eculizumab.

Издатель: Фонд поддержки и развития в области детской гематологии, онкологии и иммунологии "Врачи, инновации, наука - детям" (Москва)

Тип: Article